باعت شركة Rocket Pharmaceuticals قسيمة مراجعة أولوية الأطفال للأمراض النادرة مقابل 180 مليون دولار، وهو مبلغ نقدي ستستخدمه الشركة لدعم خط أنابيب يقوده الآن علاج جيني قيد التطوير لمرض وراثي نادر بدون علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء.
أعلنت شركة Rocket عن بيع القسيمة يوم الجمعة. ولم يكشف مطور العلاج الجيني، ومقره كرانبري بولاية نيوجيرسي، عن الجهة التي اشترت القسيمة، قائلًا فقط في ملف تنظيمي إن المشتري كان “شركة أدوية كبيرة”.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية القسيمة في مارس/آذار إلى جانب الموافقة المتسارعة على Rocket’s Kresladi، وهو أول علاج جيني لنقص التصاق الكريات البيض من النوع 1 (LAD-1)، وهو نقص مناعة وراثي يمكن أن يصبح مميتًا للأطفال. يمكن تطبيق هذه القسائم على علاج آخر مؤهل لمرض نادر، مما يؤدي إلى خفض المراجعة القياسية لمدة 10 أشهر إلى ستة أشهر. لكن القسائم قابلة للتحويل ويختار العديد من المستلمين بيعها.
يُظهر سعر قسيمة Rocket البالغة 180 مليون دولار أن الطلب المتزايد على هذه التمريرات التنظيمية السريعة يؤدي إلى رفع أسعارها. لسنوات عديدة، جلبت القسيمة أسعارًا تبلغ حوالي 100 مليون دولار. وفي العام الماضي، وصلت أسعار القسائم إلى حوالي 150 مليون دولار. وانتهى البرنامج الذي أنشأه الكونجرس في نهاية عام 2024 ولكن تم تجديده في وقت سابق من هذا العام. وتم تمديد البرنامج حتى 30 سبتمبر 2029.
بعد موافقة كريسلادي، أصبح البرنامج الأكثر تقدمًا في خط إنتاج Rocket الآن هو RP-A501، وهو علاج جيني وصل إلى المرحلة الثانية من دراسة محورية في مرض دانون، وهو اضطراب تخزين الليزوزومي الذي يؤدي إلى تراكم المواد السامة في الخلايا التي تظهر كمشاكل في عضلات القلب والهيكل العظمي. مشاكل القلب يمكن أن تصبح قاتلة. يحدث مرض دانون بسبب نقص LAMP2B، وهو بروتين مهم لوظيفة القلب. يستخدم RP-A501 فيروسًا مرتبطًا بالغدة لتوصيل نسخة فعالة من الجين الذي ينتج التعليمات الخاصة بصنع LAMP2B.
في العام الماضي، أدت وفاة مريض في دراسة المرحلة الثانية لـ RP-A501 إلى تعليق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية التجارب السريرية. في وقت التعليق السريري، تلقى ستة مرضى دانون RP-A501. ووجد التحقيق أن الوفاة كانت على الأرجح بسبب دواء يستخدم في نظام التهيئة المسبقة الذي يعد المريض للعلاج الجيني.
في أغسطس الماضي، سمحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستئناف الدراسة بنطاق أقل من الجرعات التي تتوافق مع الجرعات المرتبطة بالفعالية في اختبار المرحلة الأولى. كما سيتم علاج المرضى الثلاثة الأوائل بشكل متسلسل مع فاصل زمني مدته أربعة أسابيع بينهم. وقالت Rocket في أحدث تقرير مالي ربع سنوي لها إنها ستقدم تحديثات حول دراسة المرحلة الثانية بعد مراجعة البيانات من هؤلاء المرضى الثلاثة التاليين.
اعتبارًا من نهاية الربع الأول من هذا العام، أعلنت شركة Rocket أن مركزها النقدي البالغ 144.4 مليون دولار سيمول العمليات على مدار الـ 12 شهرًا القادمة على الأقل. مع اكتمال بيع قسيمة مراجعة الأولوية الآن، قالت Rocket إن رأسمالها البالغ إجماليه حوالي 322.6 مليون دولار من المتوقع أن يمول العمليات في الربع الثاني من عام 2028.
رسم توضيحي: جي ستوديوز، جيتي إيماجيس
