بالنسبة لكثير من الناس، فإن إدارة المرض تعني العلاج المزمن. لدى Scribe Therapeutics رؤية مختلفة: الأدوية الجينية التي توفر تأثيرات دائمة للجماهير. مع برنامجها الرائد في طريقه للإبلاغ عن أول بيانات بشرية له في العام المقبل، انضمت Scribe إلى الأسواق العامة، وجمعت 128.7 مليون دولار.
وقالت سكرايب في ملف الاكتتاب العام: “في حين أن الأدوية الجينية الحالية تقتصر إلى حد كبير على الاضطرابات النادرة، فإننا نقوم بتصميم تقنياتنا لاستخدامها في الأمراض الشائعة التي تؤثر على الملايين”. “من خلال استهداف الأمراض السائدة ذات الاحتياجات الكبيرة غير الملباة والعبء السريري المرتفع، فإننا نهدف إلى الدخول في عصر جديد من الأدوية الجينية التحويلية والوقائية القابلة للتطوير على نطاق واسع.”
أدى الاهتمام القوي من جانب المستثمرين إلى تمكين Scribe من إضافة أكثر من مليون سهم إلى طرح الأسهم المخطط له، مما أدى إلى زيادة حجم الصفقة إلى 8.58 مليون سهم. وفي وقت متأخر من يوم الخميس، قام سكرايب بتسعير تلك الأسهم بسعر 15 دولارًا للسهم الواحد، وهو أعلى النطاق السعري المتوقع للشركة. من المقرر أن يبدأ تداول أسهم Scribe في بورصة ناسداك يوم الجمعة تحت رمز السهم “SCTX”.
اختارت شركة سكرايب، التي يقع مقرها في ألاميدا بولاية كاليفورنيا، اضطرابات القلب والأوعية الدموية لتكون محور اهتمامها الأول. يهدف المرشح العلاجي الرئيسي STX-1150 إلى خفض الشكل “الضار” من الكوليسترول، وهو عامل خطر للإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية تصلب الشرايين (ASCVD). تم تصميم هذا العلاج لخفض نسبة الكوليسترول الضار LDL عن طريق تثبيط تعبير PCSK9، وهو البروتين الذي يؤدي تناوله بكميات كبيرة إلى تقليل قدرة الكبد على إزالة الكوليسترول من الدم. مثبطات PCSK9 القابلة للحقن متاحة بالفعل من شركات Amgen وRegeneron Pharmaceuticals وNovartis. في الأسبوع الماضي، حصلت شركة ميرك على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Lipfendra، وهو مثبط PCSK9 عن طريق الفم. في حين أن تكرار الجرعات لهذه العلاجات يختلف، إلا أنها كلها تؤخذ بشكل مزمن.
أحدثت الأدوية الجينية الأولى تغييرات كانت دائمة. يعتمد STX-1150 على تقنية المثبط اللاجيني طويل الأمد (ELXR) الخاصة بشركة Scribe، والتي تثبت العلامات اللاجينية في الأماكن المستهدفة على الجين دون تغيير الحمض النووي. هذه العلامات ليست دائمة ويمكن عكسها إذا لزم الأمر. من خلال وضع هذه العلامات على جين PCSK9، يهدف STX-1150 إلى قمع التعبير الجيني لبروتين PCSK9.
في الاختبارات التي أجريت على القرود، أفاد سكرايب أن جرعة واحدة من النموذج الأولي STX-1150 أدت إلى انخفاض ذي معنى علاجيًا في نسبة الكوليسترول الضار LDL. استمر هذا التخفيض لمدة عامين وتم تحمل النموذج الأولي جيدًا. وقال سكرايب إن هذه المتانة يمكن أن تعالج مشكلة أخرى تتعلق بأدوية القلب والأوعية الدموية: يتراوح الالتزام بأدوية القلب المتوفرة حاليًا من 40% إلى 50%. وتعتقد الشركة أن التأثيرات الطويلة الأمد لدوائها يمكن أن تساعد المزيد من الأشخاص على البقاء على نظام دوائي لفترة أطول.
“نحن نعتقد أن إصلاح نموذج الرعاية المزمنة في ASCVD لن يأتي من إضافة حبة أخرى إلى النظام أو تعديل طفيف للطرائق الحالية، بل من حل الطب الجيني الذي يمكن أن يقدم المخطط الجيني للطبيعة لتحسين صحة القلب والأوعية الدموية لجميع المرضى،” قال سكرايب في ملف الاكتتاب العام الخاص به.
تجري حاليًا دراسة المرحلة الأولى لـ STX-1150 في أستراليا حيث تم تسجيل ما يصل إلى 64 شخصًا بالغًا يعانون من ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار LDL وزيادة خطر الإصابة بـ ASCVD. وتتوقع الشركة أن تصبح البيانات الأولية متاحة في النصف الأول من عام 2027. ويتضمن خط أنابيب Scribe أيضًا برنامجين ما قبل السريريين لـ ASCVD. ويعتمد كلاهما على منصة X-Editor (XE) الخاصة بالشركة، وهي تقنية تحرير قائمة على تقنية CRISPR تعمل على تطوير الأدوية التي يمكن أن تكون علاجات لمرة واحدة. يقوم STX-1200 بتحرير وتعطيل جين LPA لمنع المستويات العالية من البروتين Lp(a) الذي يحمل الكولسترول، بينما يقوم STX-1400 بتحرير APOC3، وهو البروتين الذي ينظم استقلاب الدهون الثلاثية، وهو نوع من الدهون. يتم دعم كلا البرنامجين بما يصل إلى 25.7 مليون دولار من المنح التمويلية من معهد كاليفورنيا للطب التجديدي.
يعتمد علم سكرايب على أبحاث من جامعة كاليفورنيا، بيركلي، ومختبرات جنيفر دودنا، الحائزة على جائزة نوبل لاكتشافاتها كريسبر، وديفيد سافاج. كلاهما من مؤسسي Scribe. يرأس الشركة المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي بنيامين أوكس، الذي عمل في مختبرات دودنا وسافاج.
منذ تأسيس Scribe، جمعت الشركة 150 مليون دولار قبل الاكتتاب العام، وفقًا للإيداع. كان أحدث تمويل هو جولة من السلسلة B بقيمة 100 مليون دولار في عام 2021. ولدى Scribe بعض الإيرادات من شراكات صناعة الأدوية. ويأتي أكبر مصدر لإيرادات هذا التعاون من شركة Prevail، وهي شركة تابعة لشركة Eli Lilly تعمل على تطوير علاجات قائمة على تقنية كريسبر للأمراض العصبية والعضلية. بالإضافة إلى المدفوعات النقدية، قامت شركة Prevail باستثمار في أسهم شركة Scribe. أندريسن هورويتز هو أكبر مساهم في Scribe بحصة تبلغ حوالي 17٪ بعد الاكتتاب العام، وفقًا للإيداع. تمتلك شركة Eli Lilly حصة قدرها 6.5% في Scribe بعد الاكتتاب العام.
اعتبارًا من نهاية الربع الأول من هذا العام، أفاد سكرايب أن مركزه النقدي بلغ 49.7 مليون دولار. وسيدعم رأس المال هذا، بالإضافة إلى عائدات الاكتتاب العام، خط الأنابيب. يخطط Scribe لإنفاق ما بين 30 مليون دولار و35 مليون دولار لمواصلة المرحلة الأولى من تطوير البرنامج الرئيسي STX-1150. سيحصل كل من البرنامجين قبل السريريين، STX-1400 وSTX-1200، على ما بين 15 مليون دولار إلى 20 مليون دولار لإدخالهما في الاختبارات البشرية وقراءة بيانات المرحلة الأولى الأولية. ويقدر الكاتب أن رأسماله سوف يستمر حتى النصف الأول من عام 2029.
الصورة: يويشيرو تشينو، غيتي إيماجز
